FDA 승인 뉴스 – Mustang Boi 뇌종양 치료를 위한 희귀 의약품 지정 획득
Mustang Bio(MBIO) 는 악성 뇌종양 치료용 MB-108에 대해 FDA로부터 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았습니다. MB-108는 HSV-1 온콜리틱 바이러스로 종양의 미세환경을 변화시켜 뇌종양 치료를 목표로 하며, 이번 지정으로 세금 공제, 수수료면제, 승인 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있습니다.
혁신적인 병용 치료 접근 방법
Mustang Bio는 MB-108 (IL13Ra2 표적 CAR-T 세포 치료제) 와 결합하여 새로운 치료법을 개발할 계획입니다. 전임상 데이터에 따르면 MB-108이 종양의 미세환경을 재구성하여 MB-101의 효능을 높일 가능성이 있는 것으로 나타났고 , 이전 임상에서 MB-101를 투여 받은 2명의 환자가 각각 7.5개월과 31개월 이상 완전 반응을 보여 긍정적인 결과를 기록한 바 있습니다.
주요 장점 및 과제
긍정적 –
- FDA 희귀 의약품 지정을 통해 세금 공제와 시장 독점권을 포함한 규제 혜택 확보.
- MB_108과 MB-101의 병용 요법에 대한 전임상 데이터로 치료 가능성 입증.
- 이전 임상에서 두 명의 환자가 완전 반응을 기록하며 긍정적인 신호 제공.
부정적 –
- 1상 시험에서 53명의 환자 중 2명만 완전 반응을 보여, 임상적 성공 가능성에 대한 추가 검토 필요.